Найдено 9 публикаций
Современный обзор потенциальных методов лечения синдрома Ретта, включая таргетную генную терапию, противовоспалительные и нейротрофические подходы
Исследователи разработали CREsted - программный пакет на основе ИИ для автоматизированного анализа и конструирования регуляторных элементов генов с высокой клеточной специфичностью.
Учёные разработали генную терапию, которая целенаправленно подавляет болевые сигналы в мозге, минуя побочные эффекты и риски зависимости, характерные для опиоидов.
Исследователи разработали новый подход к лечению болезни Альцгеймера, генетически модифицировав астроциты для эффективного удаления амилоидных бляшек с помощью CAR-технологии
FDA представило новый путь одобрения индивидуализированных методов лечения редких и ультраредких заболеваний, включая генное редактирование и РНК-терапию.
Исследование CIFFREO показало негативный профиль безопасности и эффективности препарата fordadistrogene movaparvovec при МДД
Анализ значимости отрицательных результатов исследований в области генной терапии на примере испытания CIFFREO при мышечной дистрофии Дюшенна
Nexiguran ziclumeran показал 90% снижение TTR в сыворотке крови при однократном введении. Эффект сохранялся 2 года, но клинический ответ был умеренным.
FDA наложила клинический холд на исследования препаратов RGX-111 и RGX-121 для лечения MPS I и MPS II из-за случая образования опухоли ЦНС