Найдено 11 публикаций
Современный обзор потенциальных методов лечения синдрома Ретта, включая таргетную генную терапию, противовоспалительные и нейротрофические подходы
Экспериментальная генная терапия SynCav1 показала способность защищать ЦНС от когнитивного снижения при TDP-43 протеинопатии, поражающей более половины случаев болезни Альцгеймера.
Исследователи применили дизайнерский цитокин hIL-6 для восстановления нервных связей в спинном мозге, что привело к восстановлению координированной ходьбы у парализованных мышей
Исследователи разработали CREsted - программный пакет на основе ИИ для автоматизированного анализа и конструирования регуляторных элементов генов с высокой клеточной специфичностью.
Учёные разработали генную терапию, которая целенаправленно подавляет болевые сигналы в мозге, минуя побочные эффекты и риски зависимости, характерные для опиоидов.
Исследователи разработали новый подход к лечению болезни Альцгеймера, генетически модифицировав астроциты для эффективного удаления амилоидных бляшек с помощью CAR-технологии
FDA представило новый путь одобрения индивидуализированных методов лечения редких и ультраредких заболеваний, включая генное редактирование и РНК-терапию.
Исследование CIFFREO показало негативный профиль безопасности и эффективности препарата fordadistrogene movaparvovec при МДД
Анализ значимости отрицательных результатов исследований в области генной терапии на примере испытания CIFFREO при мышечной дистрофии Дюшенна
Nexiguran ziclumeran показал 90% снижение TTR в сыворотке крови при однократном введении. Эффект сохранялся 2 года, но клинический ответ был умеренным.