Ключевые результаты
- Однократная инфузия препарата Nexiguran ziclumeran привела к снижению уровня транстиретина (TTR) в сыворотке крови на 90%
- Эффект подавления TTR сохранялся в течение 2 лет наблюдения
- Показатели периферической нейропатии оставались стабильными у большинства пациентов
Методология
Открытое исследование Phase 1 первой CRISPR-терапии, направленной на необратимое подавление продукции транстиретина при наследственной ATTR-полинейропатии.
Клиническое значение
- Первое применение CRISPR-технологии у человека для лечения наследственной ATTR-полинейропатии
- Потенциальная альтернатива ежедневному приему препаратов или регулярным инъекциям
- Требуется дальнейшая оценка долгосрочной безопасности необратимого геномного редактирования гепатоцитов
Нежелательные явления
- Инфузионные реакции
- Головная боль
- Серьезные побочные эффекты у 30% пациентов
- Зарегистрирован один летальный исход от кардиального амилоидоза
Выводы
Несмотря на впечатляющее снижение уровня TTR, требуется дальнейшее изучение клинической эффективности и отдаленной безопасности. Исследование продолжается в рамках Phase 3.