Ключевые результаты
Клиническое исследование III фазы CIFFREO не достигло первичной конечной точки эффективности при оценке генно-терапевтического препарата fordadistrogene movaparvovec у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Методология
Проведено двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование с участием амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Клиническое значение
На основании полученных данных по эффективности и безопасности:
- Профиль польза-риск препарата оценен как отрицательный
- Спонсор исследования прекратил дальнейшую клиническую разработку данного генно-терапевтического агента
Выводы
Результаты исследования подчеркивают сложности в разработке генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна и необходимость продолжения поиска эффективных методов лечения данного заболевания.