Новости неврологии

Найдено 3 публикации

Активные фильтры:

Тег:#редкие заболевания

FDA вводит новый процесс одобрения терапии для редких заболеваний

Наследственные заболевания

Healio Neurology23 февраля 2026

FDA вводит новый процесс одобрения терапии для редких заболеваний

FDA представило новый путь одобрения индивидуализированных методов лечения редких и ультраредких заболеваний, включая генное редактирование и РНК-терапию.

Уроки негативных результатов клинических исследований при редких заболеваниях

Наследственные заболевания

The Lancet Neurology19 февраля 2026

Уроки негативных результатов клинических исследований при редких заболеваниях

Анализ значимости отрицательных результатов исследований в области генной терапии на примере испытания CIFFREO при мышечной дистрофии Дюшенна

FDA приостанавливает исследования генной терапии редких нейродегенеративных заболеваний

Наследственные заболевания

Healio Neurology8 февраля 2026

FDA приостанавливает исследования генной терапии редких нейродегенеративных заболеваний

FDA наложила клинический холд на исследования препаратов RGX-111 и RGX-121 для лечения MPS I и MPS II из-за случая образования опухоли ЦНС