Ключевые результаты
FDA приостановила клинические исследования двух препаратов генной терапии компании RegenXBio Inc.:
- RGX-111 для лечения мукополисахаридоза I типа (MPS I, синдром Гурлер)
- RGX-121 для лечения мукополисахаридоза II типа (MPS II)
Методология
Приостановка связана с обнаружением единичного случая неоплазии (интравентрикулярной опухоли ЦНС) у участника исследования фазы I/II препарата RGX-111.
Клиническое значение
Данный случай подчеркивает важность тщательного мониторинга безопасности при разработке генно-терапевтических препаратов для лечения редких нейродегенеративных заболеваний, особенно у детей.
Выводы
Приостановка клинических исследований является стандартной процедурой FDA при возникновении серьезных нежелательных явлений и требует дополнительного анализа безопасности перед возможным возобновлением исследований.