Ключевые результаты
Планируется исследование для изучения влияния препарата нефламапимод (neflamapimod) на уровень легких цепей нейрофиламента у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Согласно пресс-релизу компании CervoMed Inc., исследование будет проведено на платформе EXPERTS-ALS с участием примерно 35 пациентов с БАС.
Методология
Нефламапимод представляет собой малую молекулу, способную преодолевать гематоэнцефалический барьер и селективно ингибировать p38 MAP киназу альфа изоформу. Согласно данным компании-разработчика, p38 киназа стимулирует нейровоспаление и синаптическую дисфункцию, что делает ее потенциальной терапевтической мишенью при БАС.
В качестве основного биомаркера эффективности терапии будут оцениваться уровни легких цепей нейрофиламента - признанного маркера нейронального повреждения при нейродегенеративных заболеваниях.
Клиническое значение
Как отметил генеральный директор CervoMed Джон Алам (John Alam): "Основное лечение семейных форм БАС, которые составляют примерно 95% случаев, в настоящее время является преимущественно поддерживающим". Это подчеркивает критическую потребность в разработке новых патогенетически направленных методов лечения БАС.
Данное исследование представляет особый интерес, поскольку нацелено на ключевой механизм нейровоспаления, который может играть существенную роль в патогенезе БАС. Селективное ингибирование p38 MAP киназы альфа изоформы может предложить более точный подход к уменьшению нейровоспаления при минимизации побочных эффектов.
Выводы
Исследование нефламапимода представляет потенциально важный шаг в разработке новых терапевтических опций для пациентов с БАС - заболеванием, для которого в настоящее время доступны лишь ограниченные методы лечения с умеренной эффективностью. Использование платформы EXPERTS-ALS может ускорить проведение клинических исследований и оценку эффективности препарата у пациентов с этим тяжелым нейродегенеративным заболеванием.