Ключевые результаты
Экспериментальная пероральная терапия PrimeC продемонстрировала хорошую переносимость и была связана со снижением риска осложнений бокового амиотрофического склероза (БАС) согласно результатам рандомизированного контролируемого исследования фазы 2b, опубликованным в журнале JAMA Neurology.
Методология
Исследование представляло собой рандомизированное контролируемое испытание фазы 2b, направленное на оценку безопасности и эффективности препарата PrimeC у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом. В рамках исследования оценивались функциональные показатели и биомаркеры заболевания.
Клиническое значение
"Улучшение функциональных показателей и положительные изменения биомаркеров, которые мы наблюдали, подтверждают необходимость проведения исследования фазы 3 для оценки эффективности и безопасности PrimeC на более широкой популяции", — отметила Мерит Кудкович (Merit Cudkowicz), MD, MSc, первый автор исследования, исполнительный директор Института неврологии Mass General Brigham и директор Центра БАС Sean M. Healey & AMG в Массачусетской больнице общего профиля.
Выводы
Положительные результаты исследования фазы 2b создают основу для дальнейшего изучения PrimeC как потенциальной терапии для пациентов с БАС. Препарат продемонстрировал благоприятный профиль безопасности, что особенно важно для хронических нейродегенеративных заболеваний, таких как БАС, требующих длительного применения лекарственных средств.