Ключевые результаты
Исследователи провели ретроспективный анализ данных 14 111 пациентов из французского регистра OFSEP, имитируя 8 рандомизированных клинических исследований препаратов, изменяющих течение рассеянного склероза (ПИТРС):
- ASSESS (финголимод vs глатирамера ацетат)
- BEYOND (интерферон бета vs глатирамера ацетат)
- CONFIRM (диметилфумарат vs глатирамера ацетат)
- OPERA (окрелизумаб vs интерферон бета)
- REGARD (интерферон бета vs глатирамера ацетат)
- RIFUND-MS (ритуксимаб vs диметилфумарат)
- TENERE (терифлуномид vs интерферон бета)
- TRANSFORMS (финголимод vs интерферон бета)
Методология
Использована методология Target Trial Emulation (TTE) — формальная структура для причинно-следственного анализа обсервационных данных. Оценивались:
- Годовая частота обострений
- Прогрессирование инвалидизации по шкале EDSS (подтвержденное через 3 месяца)
- Новые/увеличившиеся T2-очаги на МРТ
- Новые накапливающие контраст T1-очаги
Клиническое значение
Результаты показали высокую согласованность с оригинальными РКИ:
- 7 из 8 исследований — по частоте обострений
- 6 из 6 исследований — по прогрессированию инвалидизации
- 3 из 5 исследований — по новым Т2-очагам
- 1 из 4 исследований — по накапливающим контраст очагам
Выводы
Методология TTE в сочетании с качественными данными регистра является валидным инструментом для оценки эффективности терапии при рассеянном склерозе. Наибольшая согласованность достигнута для клинических исходов, в то время как радиологические параметры оказались более сложными для репликации.