Ключевые результаты
В данном исследовании, опубликованном в журнале Frontiers in Neurology, проведена успешная адаптация опросника Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy - Health Index (FSHD-HI) для сербскоговорящих пациентов с лицелопаточноплечевой мышечной дистрофией (FSHD). Сербская версия опросника (FSHD-HI-RS) продемонстрировала отличную внутреннюю согласованность (коэффициент Кронбаха >0,90) и высокую надежность при повторном тестировании (внутриклассовый коэффициент корреляции 0,91). Выявлены значимые корреляции результатов FSHD-HI-RS с продолжительностью заболевания, мышечной силой и общим качеством жизни.
Методология
В исследование были включены 41 пациент с генетически подтвержденным диагнозом FSHD1. Для оценки различных фенотипов FSHD использовалась комплексная форма клинической оценки (Comprehensive Clinical Evaluation Form, CCEF). Всем пациентам было предложено заполнить сербскую версию опросника Short Form Health Survey (SF-36) как общий показатель качества жизни, связанного со здоровьем.
Процесс валидации включал:
- Анализ надежности (внутренняя согласованность)
- Оценку содержательной валидности
- Анализ конструктной валидности
- Анализ критериальной валидности
Клиническое значение
Результаты исследования показали, что баллы FSHD-HI достоверно коррелировали с:
- Продолжительностью заболевания (rho = 0,564, p < 0,01)
- Мышечной силой, измеренной по шкале Medical Research Council (MRC) (rho = −0,708, p < 0,01)
- Результатами CCEF (rho = +0,716, p < 0,01)
- Общим баллом SF-36 (rho = −0,733, p < 0,01)
Такие показатели свидетельствуют о высокой клинической значимости сербской версии опросника. Все пациенты отметили, что FSHD-HI-RS понятен, а его язык прост и доступен. Важно отметить, что данный инструмент способен выявлять специфические для FSHD особенности, которые могут быть упущены при использовании общих опросников качества жизни.
Выводы
Полученные данные демонстрируют, что сербская версия FSHD-HI является понятным, надежным и валидным инструментом для измерения бремени болезни у пациентов с FSHD. Опросник прост в использовании и заполнении, что делает его ценным клиническим инструментом.
Важно подчеркнуть, что наличие специфичного для заболевания инструмента оценки позволяет более точно отслеживать прогрессирование болезни и эффективность терапевтических вмешательств у пациентов с FSHD. Такие инструменты особенно важны для редких нейромышечных заболеваний, где стандартизированная оценка имеет решающее значение для клинических исследований и практики.