Ключевые результаты
Исследование идентифицировало набор моторных и немоторных симптомов болезни Паркинсона (БП), которые пациенты и клиницисты считают наиболее обременительными и значимыми для улучшения. Эти симптомы были включены в разработку цифрового инструмента оценки функциональных воздействий болезни Паркинсона (Parkinson's Disease Functional Impacts Digital Instrument, PD-FIDI) — технологии, основанной на смартфон-приложении и носимом на запястье устройстве.
Методология
Исследование включало многосторонний подход к сбору данных:
- Консультативная группа экспертов из восьми клинических специалистов руководила обзором литературы, посвященной качественным исследованиям пациентов с болезнью Паркинсона
- Мнения клиницистов были получены от той же экспертной группы
- Перспективы пациентов были собраны через онлайн-опрос:
- 189 человек с идиопатической болезнью Паркинсона
- 13 человек с болезнью Паркинсона и мутацией гена GBA1
- Данные были систематизированы с использованием схемы классификации значимости, которая ранжировала функциональные воздействия БП по шкале (низкая, средняя или высокая)
Клиническое значение
Разработка PD-FIDI направлена на решение критической потребности в новых клинических инструментах оценки, способных точно отслеживать прогрессирование болезни Паркинсона удаленно. Такие инструменты могут:
- Улучшить принятие решений врачами в повседневной клинической практике
- Оптимизировать дизайн клинических испытаний новых методов лечения
- Предоставить возможность удаленного мониторинга наиболее значимых для пациентов симптомов
Исследование выявило, что следующие аспекты БП были оценены как наиболее значимые:
Моторные симптомы высокой значимости:
- Тремор
- Ригидность/скованность
- Брадикинезия
- Общая моторная функция
- Трудности с движениями рук и мобильностью
Немоторные симптомы высокой значимости:
- Депрессия
- Утомляемость
Выводы
Идентифицированные высокозначимые аспекты болезни Паркинсона были включены в дизайн PD-FIDI при условии, что они были технически осуществимы, операционно выполнимы и безопасны для измерения. Результаты исследования подкрепляют обоснованность дальнейшей оценки PD-FIDI в текущем клиническом исследовании, которое определит аналитическую и клиническую валидность инструмента, а также его удобство использования.
Подход, ориентированный на пациента, при разработке цифровых инструментов оценки представляется критически важным для обеспечения их релевантности и значимости как для клинической практики, так и для самих пациентов с болезнью Паркинсона.